跨越前沿！云舟生物成第三届ICNS论坛焦点

ICNS第三届中枢神经系统药物深度聚焦论坛于8月25日在上海圆满落幕！来自CNS领域的专家和业界精英齐聚一堂，分享CNS新药研发的最-新进展，共同探索CNS药物研发未来方向，以推动我国的CNS药物的创新发展。

云舟生物应用科学家郑凯乐博士就“CRO及CDMO赋能高特异性基因疗法的开发与生产”发表精彩报告，分享了云舟生物在这一领域的创新技术和前沿研究成果。


 

郑博士详细地分析了2023年Q2 CGT在研管线，表示全球含基因改造的CGT药物在研管线数量保持非常乐观的上升趋势，其中AAV递送系统在近年来已成为CNS药物研发的热门递送载体。

 

在郑博士分享的在研临床阶段AAV基因递送药物管线与血清型关联的数据中，显示目前针对CNS适应症还是以AAV2血清型为主，但结合在研管线中血清型靶向性跟适应症上的数据分析，郑博士指出AAV衣壳进化与新血清型是未来基因递送产业的关注点。

 

在CNS基因疗法领域中，云舟生物提供了AAV衣壳定向进化和靶向性组织分布分析等服务助力新的AAV递送系统的发现。此外，云舟生物首席科学家蓝田博士正在带领科研团队搭建AAV超级库，赋能基因治疗药物的发展。


 

郑博士还提到基因药物的CDMO市场规模在未来几年仍然会大幅提升，国内 CGT CDMO市场预计在 2025 年突破百亿规模，在面临着巨大的发展机遇的同时，CDMO行业也面临着极大的挑战。

 

郑博士分析了目前基因递送载体大规模生产工艺的难痛点，并分享了云舟生物在应对相关痛点上的对策。云舟生物已经生产了超过150批次的CDMO质粒、15批次的慢病毒和22批次的AAV，这些经验辅助云舟生物在基因药物的生产和临床申报方面持续打造更加完善的体系。

 

最后，郑博士分享了云舟生物在全球首-个罕见病Menkes综合征基因药物临床研究项目中提供的CRO和CDMO服务。在云舟生物的助力下，该项目从研发到临床应用（IIT）仅耗时半年多，极大缩减了药物开发周期。

 

未来，云舟生物将持续加强在基因药物CDMO服务中的技术创新与工艺优化，为全球生命科学研究与基因药物产业发展贡献核心价值。