祝贺 | 云舟生物助力，成都优赛诺UC101项目获中国IND批准！

8月25日，成都优赛诺生物科技有限公司（简称“成都优赛诺”）宣布，其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）的新药临床试验申请（IND）已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准。

 

这是继2025年1月11日该产品获美国FDA IND批准后取得的又一重要里程碑，这不仅意味着全球首-个脐血来源异体通用型CAR-T疗法获得中美两国监管机构认可，也为急性B淋巴白血病及其他适应症患者带来全新治疗希望。

作为合作伙伴，VectorBuilder云舟生物凭借在基因药物CDMO领域的深厚技术积累和项目经验，为UC101的研发及申报提供了多方位支持，在工艺开发、GMP生产、质量管理等环节发挥了重要作用，助力这一创新疗法加速进入临床阶段。

 

突破性创新开辟细胞治疗新路径

作为全球首-款进入临床的脐血来源异体通用型CAR-T疗法，UC101成功攻克了传统CAR-T治疗在免疫原性、生产成本和规模化应用方面的瓶颈。

在免疫原性方面，UC101依托脐带血T细胞低免疫原性的天然优势，并通过CRISPR/Cas9技术敲除TCR与MHC基因，从源头消除了移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR）的风险，为异体治疗的安全性提供了坚实保障。

在细胞活性方面，脐带血T细胞中约90%为初始T细胞，经扩增后仍保留较高比例的记忆干性T细胞（Tscm）和中心记忆T细胞（Tcm）。与传统CAR-T相比，其在体内的扩增能力与持久性更为突出，可实现更长效的治疗效果。

在生产工艺方面，在生产工艺方面，UC101采用全球首创的稳转细胞系生产慢病毒载体模式，无需质粒原料，工艺简洁且成本降低70%以上，单批次生产可满足100人份以上需求，大幅提升药物可及性。

更令人期待的是，早期研究者发起的临床研究（IIT）结果显示，UC101在急性B淋巴白血病患者中完全缓解率超过90%，安全性良好。同时，其基于B细胞清除的作用机制，也为系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病治疗提供了潜在方案，未来也有望探索在更广泛疾病领域的应用。

 

全方位服务助力创新疗法加速落地

云舟生物为UC101的研发申报提供了全面的CDMO服务，包括稳转株细胞的合规建库、基于稳转细胞系的慢病毒生产工艺开发、分析方法学研究与确认、多个GMP批次的生产、稳定性测试、质量控制和放行以及IND申报支持等。

在病毒生产方面，云舟生物针对该稳转细胞系生产系统开发补料工艺，使病毒收获滴度达到5E8 TU/ml的单位产量，产率较基于质粒瞬时转染的传统工艺提升10倍以上，单批次产量足以支持大规模临床试验需求。优化后的纯化工艺进一步提高了功能性病毒和物理颗粒的回收率，保证了载体的均一性和高转导效率。

云舟生物严格执行符合欧盟GMP Eudralex、ICH关键指南以及21 CFR Part 11并通过全球客户与专业审计团队认可的GMP标准，为UC101的中美IND申报提供了可靠保障。通过稳转细胞系技术和工艺优化，云舟生物将单剂量的慢病毒部分生产成本降低至万元以下。从工艺开发到分析方法确认，从稳定性测试到多批次GMP生产，云舟生物提供的一站式服务有效助力UC101在中美两国IND申报中的顺利推进。

 

打造国际一-流的基因载体CDMO服务平台

云舟生物已构建起覆盖基础科研到商业化生产的基因递送全链条服务体系，并在工艺开发、规模化生产、质量管理和注册申报等环节积累了独特优势。

云舟生物建有符合美国、日本、中国、欧盟等多地指南并参考PIC/S标准的10,000平方米GMP级基因载体生产基地，配备10余条GMP生产线，支持质粒、AAV、慢病毒、逆转录病毒和IVT mRNA的多规模生产，全面覆盖I/II/III期临床试验阶段。

团队精通美国FDA、中国NMPA、欧盟EMA、韩国MFDS及澳洲TGA等主要监管机构对基因治疗产品的合规要求，具备丰富的项目申报经验，已成功助力全球客户推进多个IIT和新药临床试验申请。截至目前，云舟生物已成功交付超过200批次的定制质粒制备及病毒包装服务，其中70余个项目为大规模临床级的高质量定制载体生产。

云舟生物首席科学家蓝田博士表示：“衷心祝贺优赛诺团队取得这一突破性成果，UC101作为全球首-个脐血来源通用型CAR-T疗法，为细胞治疗开辟了新路径。我们很高兴能够参与这一突破性项目，为UC101的研发及申报提供支持。我们期待未来与更多创新团队携手，加速科学成果的临床转化，推动更多突破性疗法惠及患者。”