再迎新突破，云舟生物MiniVec™重塑质粒新标准

作为全球基因递送领域的领军企业及CDMO全球服务商，云舟生物（VectorBuilder）近日再次取得重大突破——由云舟生物独-家研发的MiniVec™质粒系统在安全性、效率与规模化生产方面实现了全面升级。目前相关研究成果已发表于bioRxiv。

 

重塑质粒标准

质粒是现代分子生物学和基因工程中最常用的基因载体，在基础科研和临床应用中均发挥着重要作用。作为基因药物研发生产的关键材料，质粒被广泛应用于基因和细胞治疗中病毒和非病毒载体的制备。包括在COVID-19 mRNA疫苗的生产中，质粒也发挥了重要作用。

传统的质粒依赖含抗生素抗性基因的骨架来实现在大肠杆菌（E. coli）宿主细胞中的扩增。然而，这些与治疗功能无关的额外基因，不仅带来了潜在的安全隐患，这也是FDA等监管机构高度关注的问题；另一方面，还可能降低质粒的产量与治疗效果。因此，作为药用原料的传统质粒，不仅在安全性和功能性上存在不足，还带来了更高的成本。

 

云舟生物独-家推出的MiniVec™质粒系统，采用去除抗生素抗性基因的微型化骨架，是更加适用于临床、安全性更高、大规模生产成本更低且性能更优异的新一代质粒。对于科研人员和基因药物开发者而言，MiniVec™为质粒设计带来了全新的解决方案，也更加契合全球监管机构“少即是多”（less is more）的理念，有望成为生物制药行业质粒应用的新标杆。

 

云舟生物首席科学家蓝田博士表示：“MiniVec™代表了质粒设计的一次根本性革新，它为行业树立了更高的安全、生产和性能标准。从研发之初，我们就始终以临床需求为导向，致力于为科研和产业端提供一种更符合监管要求，同时更具成本和性能优势的质粒。”

 

▲云舟生物首席科学家 蓝田博士

 

 

专为临床而生

MiniVec™质粒采用的微型化骨架编码有一段小RNA，可在无需抗生素或任何化学添加物的条件下维持高质粒拷贝数。这样的设计不仅规避了与抗生素相关的生物安全与合规风险，还减轻了宿主细胞的代谢负担，从而显著提升大规模发酵的质粒产量。

 

除此之外，在包括瞬时转染、电转、病毒包装、转座子介导或CRISPR介导的基因组整合、裸DNA疫苗接种等的多种体内外应用场景中，MiniVec™均展现出更强的性能，且未检测到任何免疫原性或毒性。对于基因药物开发者而言，这意味着更顺畅的GMP生产流程、更少的监管阻力及更低的成本。

蓝田博士表示：“MiniVec™是对行业需求的直接回应，旨在满足当前对质粒更高的要求。它不仅是一次重大升级，更是一个推动基因药物发展的平台技术，将助力临床开发朝着更安全、更高效、更经济的方向迈进。”

弗雷德·哈钦森癌症研究中心（Fred Hutchinson Cancer Center）的Stephan Matthias教授也对MiniVec™给予了高度评价：“我们实验室专注于基因递送技术的开发，在研究中常面临疗效与安全性顾虑、复杂的生产流程以及高昂的成本等诸多挑战。MiniVec™能够有效解决这些痛点，让我们能够减少在技术问题上的时间投入，将更多精力放在真正重要的科学问题上。”

                                                                                                                                                                           

                                                                                                                                                                                ▲ 弗雷德·哈钦森癌症研究中心 Stephan Matthias教授

 

应用前景广阔

尽管MiniVec™是为先进疗法开发而设计，但它的独特优势使它在其他领域同样具有广阔的应用潜力。作为一种不含抗生素及额外添加物的质粒，MiniVec™同样适用于对安全性和合规性有着较高要求的食品生产、兽医医学以及合成生物学领域。

 

蓝田博士补充道：“通过去除不必要的复杂性，MiniVec™为我们开启了全新的应用前景，从先进疗法到食品级应用，安全、高效与经济是这些领域共同的原则。我们相信这是一项具有广泛适用性的平台技术，未来将深刻影响许多领域的质粒使用方式。”

 

云舟生物凭借领-先的CDMO技术平台及全球化的服务网络为MiniVec™提供全方位的支持。通过将质粒设计、优化和GMP生产整合于一体，云舟生物可提供基因药物开发全流程的服务。这种“端到端”的全面的服务能力，也充分体现了云舟生物致力于通过创新的基因递送解决方案，推动全球药物研发事业发展的坚定使命。