预计价值超10亿美元！Ikarovec获得云舟生物玻璃体腔AAV衣壳技术的全球独-家选择权

2026年1月6日，英国基因疗法公司Ikarovec与基因递送领军企业VectorBuilder云舟生物正式宣布，双方就云舟生物的新一代AAV衣壳技术达成一项全球独-家选择权协议。根据协议，该技术将用于Ikarovec针对中期年龄相关性黄斑变性（intermediate AMD）的基因治疗候选药物IKAR-003的开发与应用。

在完成后续技术评估并取得积极结果后，双方将建立战略合作关系，届时Ikarovec将主导IKAR-003的临床开发及商业化推进，充分发挥双方在基因疗法开发和递送技术领域的核心优势，加快IKAR-003的研发进程。基于IKAR-003在中期AMD领域的潜在临床与商业价值，此次合作预计总价值将超过10亿美元。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一类退行性眼底疾病，其中中期AMD在全球有数百万患者，目前尚无获批药物可用于治疗或延缓该疾病进展。同时，该类患者进一步发展为地图样萎缩（Geographic Atrophy）或湿性AMD的风险较高，这两种疾病均可导致不可逆的视力损害。

IKAR-003是一种单次注射的AAV介导双通路基因疗法，通过同时引入神经保护与补体通路调控两种作用机制，旨在维持患者的视功能并阻止疾病进一步发展。

云舟生物专有的新一代AAV衣壳技术可支持IKAR-003通过微创的玻璃体腔注射方式在门诊环境完成给药，而无需在医院进行手术。这将显著提升疗法的可及性，尤其适用于疾病尚处于早期阶段，以延缓或阻止病情发展为主要治疗目标的中期AMD患者人群。

Ikarovec总裁兼首席执行官Thomas Ciulla博士表示：“与云舟生物达成合作，显著提升了IKAR-003管线的价值。在门诊环境即可完成给药，为该疗法的规模化应用提供了理想的解决方案。我们已对多种玻璃体腔给药衣壳方案进行了系统评估，最终认定云舟生物的技术在疗效潜力方面具备明显的优势。”

他补充道：“IKAR-003采用与Ikarovec核心项目IKAR-001相同的双通路治疗策略。IKAR-001目前研发进展顺利，其采用已被充分验证有效的视网膜下给药方式，计划于2026年底针对地图样萎缩适应症启动临床研究。通过差异化的递送策略，我们能够为不同疾病阶段的患者匹配最合适的治疗方案。”

云舟生物创始人、首席科学家蓝田博士表示：“我们和Ikarovec已保持多年合作，对他们的技术路线和研发需求有着深入理解。依托自主开发的DeepCap衣壳工程平台，将理性设计与AAV序列空间的超深度搜索相结合，公司已成功开发出一系列性能领-先的眼科AAV衣壳。”

蓝田博士进一步表示：“在非人灵长类动物研究中，经玻璃体腔注射后，我们的衣壳能够覆盖视网膜大范围区域，并高效转导几乎全部黄斑细胞，其转导广度和强度均优于目前处于临床阶段的同类衣壳。我们相信，云舟生物的独-家衣壳技术与Ikarovec创新的双通路治疗策略相结合，将为开发具有变革意义的视网膜疾病基因疗法奠定坚实基础。”

Ikarovec是一家总部位于英国的近临床阶段生物科技公司，致力于开发用于治疗视网膜疾病的双通路基因疗法。公司成立于2020年，由Quethera（2018年被安斯泰来制药收购）分拆而来，现坐落于英国诺福克郡的诺里奇研究园区。

Ikarovec自主研发的双顺反子基因治疗平台以已验证的治疗机制为基础，在此之上引入协同的第二作用通路，在降低研发风险的同时，弥补现有单通路疗法的不足。公司核心项目覆盖多个重要眼科适应症，包括地图样萎缩和视网膜色素变性（采用成熟的视网膜下给药方式），以及中期AMD和湿性AMD（采用可在门诊环境完成的玻璃腔内给药方式）。

Ikarovec的管理团队在眼科和基因治疗领域拥有丰富经验，曾直接参与Spark、Iveric和EyeBio等多个重要项目，相关并购与交易总价值超过130亿美元。

更多信息请访问：www.ikarovec.com

VectorBuilder云舟生物是基因递送领域的全球领军企业，致力于为全球科研院所及生物、制药企业提供从基础科研到商业化生产的全链条基因递送解决方案。

公司研发聚焦于提升基因药物的功能性、安全性和可制造性，致力于解决当前基因递送领域面临的关键瓶颈，包括组织特异性不足、免疫原性问题、载荷容量受限以及生产效率低等。

此外，云舟生物建有符合美国、日本、中国、欧盟等多地指南并参考PIC/S标准的10,000平方米GMP级基因载体生产基地，配备10余条GMP生产线，已成功助力全球客户推进多个IIT和新药临床试验申请。公司曾获得 BioTech Breakthrough Award、PharmaVoice 100、Bioz Rapid Star Award及CDMO Leadership Award等多项国际行业奖项。

更多信息请访问：www.vectorbuilder.com