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对于基因疗法开发，一个优秀的基因递送载体设计需要完成从科研阶段到临床前研究的无缝过渡。 对比科研载体设计，临床应用所需的载体需要考虑更多关键因素，如细胞和基因治疗药产品的效用、安全性和可制造性等。 为保证基因疗法药物的最终效果，优化载体设计是一个必要且需要仔细考察多因素的过程。

广州市黄埔区人大常委会胡德开主任一行莅临云舟生物开展考察调研工作

在肿瘤免疫中，自然杀伤（NK）细胞和T细胞在先天和适应性免疫系统中起着关键作用，它们的功能、增殖和存活受到多种共抑制受体（如PDL1/PD1、CTLA4、NKG2A和TIGIT）和共刺激受体（如4-1BB、OX40和CD28）的共同调节。激活共刺激途径可能增强检查点抑制的疗效并产生持久的抗肿瘤反应。

近日，专注于生命科学领域的知名刊物PharmaVoice公布了2024年度「PharmaVoice 100」榜单，云舟生物创始人及首席科学家蓝田博士入选榜单。该榜单旨在表彰全球生命科学领域最具鼓舞人心力量、最具创新精神、引领变革的杰出人物。

近日，2024中国创新创业成果交易会在广州成功举办，期间隆重揭晓了「广州新质生产力高企百强榜单」。云舟生物凭借杰出的创新能力、出色的市场表现及优异的成长表现，成功入选百强榜单。

三阴性乳腺癌（TNBC）是一种高度异质性的疾病，多见于年轻女性群体，具有独特的病理、分子和临床特征，与其他亚型的乳腺癌相比，其患者生存率较低。

近日，由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可，成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。此次美国FDA IND获批，也让ART001成为全球同类药物中唯-一获得中美两国临床试验许可的产品。

KRASG12C突变在KRAS突变的癌症病例中仅占约15%，这意味着绝大多数携带其他常见KRAS突变的癌症患者，目前仍缺乏有效的、已获批的KRAS抑制剂。

近日，一支由芝加哥大学、云舟生物等多家机构组成的研究团队，在细胞谱系限制这一重要生物现象的研究上取得了重大突破，为理解多细胞生命形成的深层机制提供了一个全新的视角。

近日，广东省工业和信息化厅公示了2024年广东省省级制造业单项冠-军企业名单，云舟生物携“高通量定制化基因载体”产品强势入围。

近日，一场聚焦生命科学研究前沿的学术交流活动圆满结束。此次活动由云舟生物、广州国际企业孵化器联合举办，活动的特邀嘉宾——日本RIKEN研究所主任研究员、神户大学理学研究科教授Shigeo Hayashi (林 茂生)博士在会上进行了精彩的主题分享。云舟生物首席科学家蓝田博士、日本运营总监Miho Matakatsu博士等参与了交流会。

近期科研热点回顾，科研人的头条资讯

突破性进展！云舟生物助力蓝图生物新药获得美国FDA孤儿药资格认定

近日，由广州市科学技术局指导，广州生产力促进中心主办的第二期广州生物医药产学研交流会（CXO服务专场）顺利举行。这场交流会汇聚了众多知名企业和行业精英，共同探讨CXO服务的创新与发展。作为基因递送领域的领军企业，CXO服务行业的重要参与者，云舟生物参加了此次活动。

近期，云舟生物首席科学家蓝田博士带领的研究团队发表了一篇题为“Prevalence of errors in lab-made plasmids across the globe”的研究报告。研究发现，近50%的实验室自制质粒存在明显的设计缺陷及序列错误。这一发现引起了科学界的广泛关注，近日，《Nature》刊登专题文章，对云舟生物的这项研究进行了深入报道。

近日，云舟生物正式启用位于广州创造者园区的mRNA递送技术转化平台，以更好地为全球客户提供定制化的临床级别mRNA产品。来自西门子、赛默飞、NEB、赛多利斯、Cytiva等重要合作伙伴的代表出席了启动仪式，共同见证了这一里程碑时刻。

在科学研究领域，技术的创新和突破往往离不开广泛的交流与合作。云舟生物作为基因递送领域的领军企业，始终秉承着开放、合作和创新的理念，致力于与各方创新力量携手，共同推动行业向前发展。云舟生物与艾杰尔飞诺美的合作正是这一理念的生动体现。近日，云舟生物首席技术官蒙伟能最近在一次视频采访中分享了这次合作及其背后的故事。

AAV载体因其卓越的性能，在基因治疗领域展现出广阔的应用前景。其高效性体现在能够在包括分化和未分化细胞在内的多种细胞类型中，实现高效的基因传递，为治疗遗传性疾病、神经退行性疾病以及某些癌症等提供了可能。

近日，一项最-新数据揭露了一个令人担忧的现象，近50%的实验室DIY质粒存在明显的设计缺陷及序列错误！质粒是基因工程中最常用的载体，也是生命科学研究和药物开发的重要载体工具，其质量直接关系到研究的准确性和可靠性。实验DIY质粒存在缺陷甚至错误，可能导致质粒的功能改变，最终造成实验结果的偏差甚至实验失败。

溶瘤病毒作为一种新式肿瘤疗法，通过利用病毒的天然特性，在激活免疫系统的同时，可以感染并裂解肿瘤细胞。这些经过基因工程改造的病毒可以在肿瘤微环境（TME）中复制，但是不能在正常细胞中复制，从而实现针对肿瘤的精准治疗。