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近日，由国际权威媒体Outsourced Pharma和Life Science Connect联合主办的年度评选中，云舟生物（VectorBuilder）凭借全球领-先的基因递送技术与卓越服务能力，斩获"细胞与基因治疗-全球"类别“CDMO领军企业奖”。

CRISPR-Cas9技术彻底革新了基因编辑方法，可高效地实现基因敲除、敲入、上调、或者敲低。为获得成功的编辑效果，使用CRISPR-Cas9系统时需要考虑一系列策略以及载体优化的方式。本文将就此进行相关介绍。

2025年2月14日，生物技术巨头CSL与自复制mRNA（saRNA）技术先驱Arcturus Therapeutics联合宣布，欧盟委员会（EC）正式批准其研发的自复制mRNA COVID-19疫苗KOSTAIVE®（ARCT-154）上市，适用于18岁及以上的成年人。这是全球首-个获批的自复制mRNA疫苗，也是RNA疫苗研发与应用史上的重要里程碑。

主流的CRISPR递送载体包括慢病毒、腺相关病毒（AAV）和腺病毒，它们在转导效率、免疫原性、载体容量等方面各具特点，需根据实验目标选择适用类型。

本文将对比多种非病毒基因递送系统特点，并提供其应用在不同类型实验中的关键要点。

极低剂量实现高效、持久的蛋白质表达。

2025年2月10日，基因治疗领域迎来里程碑事件。云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称“云舟生物”）与深圳市深研生物科技有限公司（以下简称“深研生物”）正式宣布达成深度战略合作。此次合作是两家行业领军企业的强强联合，基于双方在病毒载体生产领域积累的领-先经验与成功合作实践，旨在通过技术互补与资源整合，为全球细胞与基因治疗（CGT）领域提供更具突破性的解决方案。 

近日，国家知识产权局公布了第二十五届中国专利奖评审结果，云舟生物凭借突破性的创新成果“一种腺病毒载体及其构建方法”（专利号：ZL201810565182.5）荣获“中国专利优秀奖”。这是继2023年之后，云舟生物第二次斩获这一奖项。

近日，2024中国海交会在广州南沙国际会展中心成功举办。在大会开幕式上，备受瞩目的广州市广州市2024“独角兽”创新企业榜单正式揭晓，云舟生物入选，这是云舟生物连续第二年入选该榜单。

在基因研究中，将两个基因表达盒放在同一个慢病毒载体中是一种常见的载体设计方式，可以用于同时表达目的基因（GOI）和标记基因（如抗生素抗性基因或荧光报告基因）。然而，这种载体设计方式容易带来的一个问题是当两个表达盒使用了相同的启动子时，位于上游的基因会发生沉默。针对这一现象，我们已经在实验中有所证实。

启动子的选择是设计基因递送载体时需要考虑的关键因素之一。一个理想的启动子需要确保目的基因（GOI）在靶组织或细胞中以期望的水平表达。根据研究目标，可以考虑使用组成型、组织特异性、广泛性、可诱导型、病毒类型的或非病毒启动子来驱动GOI的表达。 研究人员选择广泛性启动子通常期望在各种细胞类型中都能获得一致的基因表达效果。本文将介绍多种常用的广泛性启动子，并提供了将它们纳入载体设计以实现成功基因递送的相关指导。

近日，保定国际医疗基地·2024胡润中国医疗青年企业家大会在河北省保定市保定国际医疗基地圆满举办，大会期间胡润研究院携手保定国际医疗基地联合发布《2024保定国际医疗基地·胡润中国医疗新势力企业》榜单。云舟生物凭借突出的创新实力与发展潜力成功入选。

近日，第19届韩国基因与细胞治疗学会（KSGCT）年会在首尔盛大举行。作为亚洲地区基因与细胞治疗领域的顶-级学术盛会，此次大会吸引了众多业内专家和企业代表参与。云舟生物携多项前沿创新成果亮相大会，受到广泛关注。云舟生物韩国业务负责人Sangwoo Bae在会上发表了题为“Vector Optimization for Gene Therapy Development”的主题分享，全面展示了云舟生物在基因递送领域的创新成果和技术实力。

近日，基因递送全球领军企业——VectorBuilder云舟生物宣布与质粒DNA免疫疗法领域领-先企业Genetic Immunity（简称“GI”）建立战略合作伙伴关系，双方将携手推进GI的创新型HIV疫苗进入后期临床试验阶段。

11月21日，云舟生物与微流控技术创新企业达普生物签署战略合作协议，宣布联合开发创新微流控技术抗体筛选平台。

为推动生物医药产业的创新发展，打造具有全球竞争力的医药创新生态。11月5日，百年德企赛多利斯集团（以下简称“赛多利斯”）与云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称“云舟生物”）在广州签订战略合作协议，双方在基因载体、mRNA生物工艺解决方案等方面达成战略合作，共同助力和推动更多研发项目走向临床。

TET2基因与许多成年白血病病例密切相关，在慢性髓单核细胞白血病（CMML）患者中，其突变发生率高达60%。除癌症外，TET2突变还被发现会显著增加心脏病、中风、糖尿病和其他炎症性疾病的风险，但其具体原因及机制尚不明确。

近日，「2024福布斯中国·最具影响力华人精英TOP-100」评选结果正式公布，云舟生物创始人及首席科学家蓝田博士入选。